Одобрено е най-скъпото лекарство в света Това се случи в САЩ, а лекарството е за заболяването хемофилия и струва $3,5 млн. за една доза

Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) одобри Hemgenix, ново лекарство за лечение на хемофилия. Производителят CSL Behring определи цената на 3,5 милиона долара за доза, което го прави най-скъпото лекарство в света, отбелязва CNN, цитирана от Economy.bg.

Hemgenix е генна терапия за лечение на възрастни с хемофилия В, генетично нарушение на кръвосъсирването, при което хората не произвеждат протеин, необходим за образуване на кръвни съсиреци. Около 1 на 40 000 души има заболяването, повечето от които са мъже.

Типичното лечение изисква рутинни интравенозни инфузии за поддържане на достатъчни нива на липсващия или дефицитен фактор на кръвосъсирването, но новата генна терапия е предназначена да бъде еднократна интравенозна инфузия.

Днешното одобрение предоставя нова възможност за лечение на пациенти с хемофилия В и представлява важен напредък в разработването на иновативни терапии за тези, които изпитват голямото бреме на заболяването, свързано с тази форма на хемофилия, считат от Центъра за оценка и изследване на биологични продукти към FDA.

Институтът за клиничен и икономически преглед (Institute for Clinical and Economic Review), независима изследователска организация с нестопанска цел, която анализира стойността на лекарствата с рецепта и други медицински продукти, потвърди за CNN, че Hemgenix е най-скъпото лекарство в света към момента. В скорошен анализ на рентабилността на лекарството, претегляйки ползите за здравето спрямо разходите за компенсиране, ICER предложи справедливата цена за лекарството да бъде между $2,93 млн. и $2,96 млн.

Според анализ на GoodRx предишното най-скъпо лекарство в САЩ е било Zolgensma, което е одобрено от FDA през 2019 г. за лечение на спинална мускулна атрофия на цена от $2,1 мл. за курс на лечение.

FDA одобри Hemgenix въз основа на безопасността и ефективността, оценени в две проучвания с около 60 възрастни мъже. Най-честите нежелани реакции включват високи чернодробни ензими, главоболие, грипоподобни симптоми и леки реакции, свързани с инфузията.